Зарегистрирован самый дорогой препарат в мире

    Здоровье 28 марта 2024 2164

    В США одобрен самый дорогой препарат в мире, одна доза которого будет стоить 4,5 млн долларов. Этот препарат применятся для лечения редкой наследственной болезни с детей, сообщает Scripps News.

    Речь идет о первой генной терапии Lenmeldy для детей с метахроматической лейкодистрофией.

    Метахроматическая лейкодистрофия - это редкое наследственное заболевание, приводящее к необратимым повреждениям головного мозга, других органов и нервной системы. Оно проявляется потерей двигательных и когнитивных функций и может стать причиной ранней смерти – многие дети с этим заболеванием не доживают до десятилетнего возраста.

    Lenmeldy от британской компании Orchard Therapeutics стал первым зарегистрированным генным препаратом для лечения этого заболевания - ранее оно заключалось в поддерживающей терапии и контроле симптомов.

    В клинических испытаниях FDA приняли участие 37 детей. Им единственный раз вводили одну дозу лекарства, изготовленного из собственных гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток, которые были генетически модифицированы. Исследование показало, что введение препарата значительно снижало риск тяжелых двигательных нарушений или смерти по сравнению с детьми, не получавшими Lenmeldy. И по данным FDA, 71% детей, получавших терапию, к пятилетнему возрасту могли ходить без посторонней помощи, а у 85% были отмечены нормальные показатели IQ и речи.

    No date selected
    май 2024 г.
    1
    2
    3
    4
    5
    6
    7
    8
    9
    10
    11
    12
    13
    14
    15
    16
    17
    18
    19
    20
    21
    22
    23
    24
    25
    26
    27
    28
    29
    30
    31
    Use cursor keys to navigate calendar dates