Глиобластома - один из самых смертоносных видов опухолей мозга. Она трудно поддается лечению, так как состоит из множества различных типов клеток. Кроме того, «доставить» лекарства к мозгу затруднительно из-за защитного гематоэнцефалитического барьера.
В ходе нового исследования ученые провели скрининг более 200 тысяч химических соединений. Результаты показали, что глиоцидин оказывает токсическое воздействие на раковые клетки и при этом безвреден для здоровых, сообщает «Мир24».
Технология CRISPR-Cas9 помогла ученым определить гены, влияющие на эффективность глиоцидина. Оказалось, что эта молекула использует уязвимость молекулярного механизма глиобластомы, способствуя блокированию фермента IMPDH2 (инозинмонофосфатдегидрогеназа 2). Это снижает внутриклеточный уровень гуаниновых нуклеотидов, подавляет репликацию ДНК и, в конечном итоге, приводит к гибели клетки.
Эксперименты на мышах показали, что глиоцидин успешно проникает через гематоэнцефалитический барьер. Он замедлил рост опухоли и продлил срок жизни грызунов, а в сочетании с химиотерапией значительно улучшил прогноз выживаемости. Важно, что молекула не повлекла за собой побочных эффектов.